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888电子游戏网址:这可能导致恶性肿瘤

时间:2020/11/17 17:45:32  作者:  来源:  浏览:0  评论:0
内容摘要:最近发表了一篇基因治疗研究论文,文章称,一只患有血友病的狗接受了为期10年的腺相关病毒(AAV)基因治疗研究,发现其基因组发生了变化,可能会增加患肝癌的风险。这项研究表明,AAV基因治疗的长期安全性引起了人们的关注,进一步的研究需要确定AAV是否会在罕见的情况下促进癌症——美国食...
最近发表了一篇基因治疗研究论文,文章称,一只患有血友病的狗接受了为期10年的腺相关病毒(AAV)基因治疗研究,发现其基因组发生了变化,可能会增加患肝癌的风险。这项研究表明,AAV基因治疗的长期安全性引起了人们的关注,进一步的研究需要确定AAV是否会在罕见的情况下促进癌症——美国食品和药物管理局(FDA)批准的两种基因疗法都使用了该AAV载体。

这篇论文指出,AAV是一种天然病毒,经过改造后可以携带治疗基因进入遗传性疾病(如血友病)患者的细胞。AAV载体被认为是安全的,通常不会将自己的基因组插入到人类基因组中。然而,几项小鼠研究表明,AAV基因治疗载体的基因组整合可导致肝癌。宾夕法尼亚大学的Denise Sabatino和他的同事们花了10年的时间研究了9只接受AAV基因治疗的狗。由AAV载体传递的治疗基因合成一种称为凝血因子VIII的蛋白质。他们发现,在整个研究期间,这种疗法改善了狗的血友病症状。他们还研究了AAV载体是否会将自己的基因组插入到狗的基因组中,并检测了与细胞生长和癌症相关的基因整合。其中一些事件似乎引起细胞增殖,这可能导致恶性肿瘤。

研究中的两只狗在过去4年里血液凝血因子VIII水平稳定,但随后开始出人意料地上升,在研究结束时达到早期水平的三倍。因为最终的水平仍然比健康的狗低很多,所以被认为没有危险。然而,本文作者无法找到这种增长的原因,而且这种增长在正在进行的AAV基因治疗的临床试验中也没有观察到。这篇论文的作者认为,在这些狗身上没有发现肝癌的迹象。然而,基因组的变化可能会引起人们的安全担忧。因此,有必要对接受AAV载体治疗的患者进行进一步的研究和长期监测。(完成)

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